在狗做了有效的基因疗法克拉伯病的治疗可能会导致对人类的孩子一样病的潜在方法，一项新的研究表明。

一个研究小组，由宾夕法尼亚大学领导，详细介绍了狗使用效果持久有效的基因治疗方法，突出了潜在的类似的方法给孩子。这些方法和他们的研究结果发表在最新临床调查杂志（JCI）。

（图片：史蒂夫·帕森斯 - 泳池/盖蒂图片社）

弗雷姆勒，英格兰 - 5月22日：图片5月27日，在英国弗雷姆勒公园医院在萨里2020年5月22日，在弗雷姆勒，产房新生儿释放。

克拉伯病

又称婴儿克拉伯病或球细胞脑白质营养不良，克拉伯病是一种罕见的往往是致命的条件，影响约10万婴儿。大多数谁是克拉伯病携带者的孩子面对死亡，他们是两岁前。

尽管这种疾病提出了自己的无症状婴儿中不同，一些最常见的克拉伯病的症状包括烦躁，四肢僵硬，抽搐，送料，呕吐和喂养困难。在其早期阶段，医生们常犯的错误克拉伯病的症状，这些脑瘫。

克拉伯病落在下溶酶体贮积病，一个在溶酶体功能缺陷造成约50稀有和遗传性条件伞。溶酶体是在细胞中的酶的小容器。一种基因，GALC，负责编码消化脂质在体内的酶。为克拉伯病的载体，在一个GALC突变导致脂质的积累，导致髓鞘，其外套神经元的变形发展，阻碍神经细胞信号传导。

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“这个病没有很好的治疗，”从兽医宾夕法尼亚大学医学院资深作者查尔斯Vite的说。他进一步解释说，他们一直在研究在1990年代以来的狗的疾病，并指出，转移到一个新的基因疗法给他们的病来治疗神经系统有很大的影响的机会。

一种潜在的治疗

现有的克拉伯病的治疗包括在第一个月内的骨髓移植已发现出生后防止约30婴儿％的症状。但过程并非没有风险，快捷财经强调在美国宾夕法尼亚大学的新闻发布一种新的治疗的需要。

犬是克拉伯病携带者，距离Penn兽医的转诊中心人类遗传疾病的动物模型，允许新疗法的研究。要开始衰减的状况的症状，研究人员确定了引进一个健康GALC基因的犬大脑程序的重要组成部分。

为了达到要求，他们用一个特定的载体，在AAV9载体，为客户提供健康GALC基因。在研究的载体在神经系统疾病的实验性基因治疗以前使用，并指出这似乎是由食品和药物管理局（FDA）批准的最佳人选。

在研究中的另一个考虑是基因传递的位置。研究人员决定通过位于头部的背面的脊髓液注射它来发送的基因。快捷财经注意到，脊髓液提供基因对大脑的最佳配送路线。

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接受高剂量治疗犬参与脑细胞显示健康髓鞘形成。此外，基因治疗也对髓鞘发展产生积极影响，即使对于外周神经系统的组成部分。

“这对我们来说是一个巨大的惊喜......在脊髓液中注入基因治疗可以产生积极的影响中枢和周围神经系统非常精彩，”快捷财经评论。

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