胶质母细胞瘤是一种侵略性的脑癌。它通过手术治疗，然后化疗或放疗，但是，胶质母细胞瘤细胞可以逃避治疗和肿瘤返回。
研究人员已经发现了200多个基因，这些基因在胶质母细胞瘤中具有新颖和已知的作用，这种基因是最具攻击性的脑癌类型，为新的药物靶点提供了有希望的基因。

来自威尔康桑格研究所、阿登布鲁克医院及其合作者的研究人员设计了一种新的小鼠模型，首次显示了已知癌症基因EGFR的突变是如何启动胶质母细胞瘤的，并与其他200多个基因进行选择来驱动癌症。

今天发表在《基因组生物学》杂志上的研究结果提出了第一个同类小鼠模型，为研究界推进这种致命形式的脑癌的新疗法。

胶质母细胞瘤是一种侵略性的脑癌。它通过手术治疗，然后化疗或放疗，但是，胶质母细胞瘤细胞可以逃避治疗和肿瘤返回。预后很差 - 平均患者在诊断后存活12-18个月。

目前正在开发新的有针对性的治疗方法和免疫疗法，以帮助胶质母细胞瘤患者。目前还不清楚胶质母细胞瘤开始生长的确切原因。

在一项新的研究中，来自威尔康桑格研究所的研究人员和他们的合作者创造了一种新的小鼠模型，该模型与胶质母细胞瘤有关，以调查哪些基因与癌症有关。

该模型表明，众所周知的癌症基因EGFR（表皮生长因子受体）能够单独启动脑肿瘤在小鼠体内生长，从而产生具有高度代表性的人类胶质母细胞瘤的肿瘤。

伊姆兰·努拉尼博士是威尔康桑格研究所（Wellcome Sanger Institute）的对应作者，现在位于阿登布鲁克医院和剑桥大学，他说："我们创造了一种新的小鼠模型，用于研究致命的人类脑癌——胶质母细胞瘤。我们首次展示了熟悉的癌症基因 EGFR 能够启动胶质母细胞瘤，我们发现了新的驱动基因，其治疗靶向潜力值得进一步探索。

为了确定哪些基因帮助EGFR驱动癌症，研究小组使用PiggyBac转子技术——一小部分DNA插入基因组的不同部分来引入突变。这揭示了200多个已知和新的突变的肿瘤抑制基因，与EGFR工作，以推动脑肿瘤生长，其中许多提出了新的药物目标。

研究小组将结果与胶质母细胞瘤患者的人类基因组序列进行比较，并发现了在人类和小鼠身上发现的许多基因突变。人类基因组数据包含许多与胶质母细胞瘤有关突变，没有明确说明哪些特定突变导致癌症。通过新的小鼠模型，该团队能够缩小哪些突变驱动胶质母细胞瘤，这将专注于未来的药物开发。

曾任威尔康桑格研究所所长、现在担任Kymab首席科学官和剑桥大学医学系教授的艾伦·布拉德利教授说："胶质母细胞瘤患者迫切需要新的、有针对性的疗法。不幸的是，胶质母细胞瘤肿瘤可以变得高度抗药性，针对特定分子的疗法，因为还有许多其他基因驱动因素可以"接管"进展中的癌症。这种新的小鼠模型提供了缺失的环节，将小鼠测试的新潜在治疗方法的发现转化为临床试验。